合成生物催化剂摘译自:Gene Therapy Turns to the Use of Synthetic Biology Principles (genengnews.com)

一家新成立的大学附属公司希望利用合成生物学改变基因治疗的生产。 来自谢菲尔德大学(University of Sheffield)SynGenSys计划利用工程设计原理,创造合成启动子,将治疗基因靶向到正确的患者组织中。

“通常,人们使用病毒启动子,如巨细胞病毒作为他们的启动子,但它是一个非常复杂的DNA片段,在许多人体组织中都有活性,”生物过程工程教授和SynGenSys的联合创始人David C. James博士说。该公司的目标是依靠工程原理来创建一个基因库。詹姆斯认为,这些技术可以用来改造哺乳动物细胞,例如,使其具有高水平的基因表达,或者使其表达局限于目标组织。他解释说:“我们认为,在未来,使用具有可预测的、用户自定义活动的合成基因部分的基因工程——比如组织特异性——从根本上来说是一种提供先进药物的更安全的方式。”

James认为,他们的方法是一种全新的细胞工厂工程方法,传统上依赖于对克隆细胞的大规模筛选。他表示,随着产品变得越来越复杂,传统的方法正面临压力。他补充说:“公司可以开发单链融合蛋白、传统的单克隆抗体或双/三特异性分子结构,它们将使用基本相同的表达系统,然后依靠克隆筛选来确定用于生产的细胞株。”“这类似于使用相同的工具来制造公共汽车和汽车。我们的核心主题之一是设计适合产品的表达系统。”该公司的长期目标是让基因工程应用生产线工程的原则,迅速部署一组核心基因部件,以满足新的应用。“打个比方,”他说。“如果你要选择一辆新车,你可以去汽车陈列室,并期望选择内饰或颜色。为了实现这一目标,汽车制造商必须调整生产流程,以适应客户的要求——生产线工程。”

SynGenSys已经有现成的产品和一个主要的生物制药投资者。 根据James的说法,他觉得自己的营销努力是在推动一扇敞开的大门,因为公司往往过于关注流程优化。“你需要改变工作方式,”他说。“而这个行业往往过于保守。”

 

(张姣 摘译)


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