合成生物催化剂摘译自:https://investor.synlogictx.com/news-releases/news-release-details/synlogic-presents-data-demonstrating-reductions-plasma

SynPheny-1 2期试验的中期数据在第14届国际先天性代谢错误大会上发表了最新的口头报告

数据证明了SYNB1618从胃肠道消耗苯丙氨酸的能力

Synlogic是一家将合成生物学的变革潜力带入医学的处于临床阶段的公司,20211122日公布的SynPheny-1二期临床试验中期数据显示,SYNB1618可显著降低苯丙酮尿症(PKU)患者血浆苯丙氨酸(Phe)水平。在澳大利亚悉尼举行的国际先天性代谢错误大会上,医学博士Jerry Vockley博士发表了最新的口头报告。

在对8名患者的中期分析中,使用SYNB1618治疗与餐后D5-Phe吸收减少40%相关,所有受试者的平均空腹血浆Phe减少20%,应答者的平均空腹血浆Phe减少>250µMSYNB1618治疗的耐受性也普遍良好,没有严重的不良事件,耐受性与先前一期研究的结果一致。

“从多个方面来看,PKU仍然是一种毁灭性的疾病。尽管药物得到了批准,但许多PKU患者仍然非常需要一种对他们有效的治疗方案匹兹堡UPMC儿童医院医学遗传学主任、该研究的首席研究员Vockley博士说。“这些数据提供了证据,证明SYNB1618可以降低PKU患者的血浆Phe水平,这种口服治疗在胃肠道局部起作用。”

Synlogic还在ICIEM会议上展示了SYNB1934的数据,SYNB1934是该公司用于治疗PKU的下一代合成生物疗法。这些结果表明,优化了SYNB1934中苯丙氨酸降解PAL酶的表达,提高了健康志愿者相对于SYNB1618的苯丙氨酸消耗活性。Synlogic公司在正在进行的2Synpheny-1临床试验中增加了一个额外的研究小组,包括一组使用SYNB1934治疗的PKU患者。

“这些来自我们对SYNB1618的第二阶段研究的强有力的结果,以及我们为SYNB1934新出现的临床前和临床数据集,显示苯丙氨酸消耗量的生物标志物大约翻了一番,为进一步验证合成生物疗法对PKU患者的生活产生有意义的影响的潜力提供了进一步的验证”Synlogic总裁兼首席执行官Aife Brennan说。“我们期待在这些积极的中期研究结果的基础上,利用Synpheny-12022年上半年提供的额外数据,包括SYNB1618SYNB1934,从而推动我们的PKU项目向预期的三期研究启动迈进。” 

(张姣 摘译)


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